Družina dečka Urbana, ki se spopada z redko genetsko boleznijo CTNNB1, je po več letih iskanja rešitev v tujini našla pomoč doma. Pri razvoju genskega zdravila Urbagen sodeluje tudi molekularno-biološki laboratorij slovenskega podjetja Labena, ki prispeva s ključnimi analitičnimi postopki.
Podpora pri razvoju zdravila za redko genetsko bolezen
Labena bo v projektu potrdila identiteto virusnih delcev in preverila, ali vsebujejo ustrezno gensko informacijo, ki je ključna za zdravljenje Urbanove bolezni. Direktor podjetja, Borut Čeh, pojasnjuje:
Naše dolgoletne izkušnje s podporno analitiko in razvojem zdravil omogočajo, da delujemo po najvišjih farmacevtskih standardih. Zato smo bili izbrani za sodelovanje pri tem projektu.
Analize, ki jih izvajajo, bodo uporabljene v začetni fazi študije, v kateri bodo preizkušali učinke genskega zdravila na živalih. Podobni postopki bodo lahko v prihodnje uporabni tudi pri razvoju zdravljenja drugih bolezni, ki temeljijo na uporabi virusnih vektorjev.
Brezplačna podpora projektu in sodelovanje s Kemijskim inštitutom
Podjetje Labena bo svoje analitične storitve v okviru projekta zagotovilo brezplačno, čeprav je tržna vrednost takšnega postopka ocenjena na nekaj deset tisoč evrov. Pri projektu sodeluje tudi Kemijski inštitut, ki zagotavlja raziskovalno podporo. Skupni cilj sodelujočih je razvoj genske terapije, ki bi lahko izboljšala kakovost življenja oseb z redkimi genetskimi boleznimi.